CRISPR salva la vida de un bebé con enfermedad genética ultra rara
Un bebé con enfermedad rara recibe tratamiento revolucionario de edición genética CRISPR en Filadelfia, logrando superar un diagnóstico fatal.
El bebé KJ nació en el hospital infantil de Filadelfia y fue diagnosticado con CPS-1, una enfermedad rara que afecta a 1 de cada un millón 300 mil recién nacidos.
Esta condición impide que el cuerpo expulse sustancias tóxicas de la sangre, causando problemas de desarrollo y requiriendo un trasplante de hígado.
Con una expectativa de vida de solo una semana, los médicos propusieron una solución innovadora: editar sus genes usando la tecnología CRISPR.
El tratamiento consistió en tres infusiones de sangre en el hígado para corregir un solo gen defectuoso entre 20 mil.
Sorprendentemente, el tratamiento funcionó y KJ está mejorando, aunque sigue bajo observación. Este caso abre la posibilidad de curar más enfermedades mediante la corrección genética.
